Phát hiện hợp chất triển vọng trong điều trị bệnh mù bẩm sinh

Các nhà nghiên cứu thuộc Viện Y tế quốc gia Mỹ (NIH) đã xác định một hợp chất có triển vọng trong điều trị bệnh mù bẩm sinh.

NIH không công bố tên của hợp chất, song khẳng định hợp chất này đã được Cơ quan Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt.

Thông báo của NIH cho biết qua nghiên cứu trong phòng thí nghiệm, nhóm nghiên cứu đã phát hiện ra rằng hợp chất nói trên có thể giữ cho các tế bào cảm quang nhạy cảm với ánh sáng tồn tại trong 3 mô hình của bệnh mù bẩm sinh Leber 10 (LCA10) - một bệnh lý về võng mạc di truyền thường dẫn đến suy giảm thị lực nghiêm trọng hoặc mù lòa ở trẻ nhỏ.

Sử dụng mô hình LCA10 trên chuột và 2 loại mô được tạo ra trong phòng thí nghiệm từ các tế bào gốc được gọi là organoids, nhóm nghiên cứu đã sàng lọc hơn 6.000 hợp chất được FDA chấp thuận để xác định những hợp chất thúc đẩy khả năng sống sót của tế bào cảm quang.

Ở các trường hợp mắc bệnh mù bẩm sinh Leber, tế bào này sẽ chết, dẫn đến việc người bệnh bị mất thị lực.

Quá trình sàng lọc của các nhà nghiên cứu đã xác định được 5 loại thuốc tiềm năng, trong đó bao gồm Reserpine - một loại thuốc trước đây được sử dụng để điều trị huyết áp cao.

Theo NIH, quá trình quan sát các mô hình bệnh mù bẩm sinh Leber được điều trị bằng thuốc Reserpine đã làm sáng tỏ cơ chế sinh học cơ bản của bệnh xơ võng mạc, qua đó gợi ý các mục tiêu mới trong nghiên cứu tìm phương pháp điều trị mới trong tương lai./.